据外电报道，治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的实验药物显示出延缓这种神经退行性疾病进展、延长患者生存时间的良好潜力。
现在，二期人体试验已经完成，开发这种疗法的Amylyx Pharmaceuticals公司表示，他们现正在跟监管机构合作采取必要步骤，从而在三期试验前将这种药物推向市场。AMX0035是一种由两种不同药物组成的实验性联合制剂，这两种药物是sodium phenylbutyrate和taurursodiol。这种配方被设计用来减缓乃至可能阻止跟运动神经元功能障碍相关的神经退化。
在过去几年时间里，AMX0035已经在一项有137名受试者的二期人体试验中进行了测试。这项试验的结果表明，经过24周的治疗，该药具备临床意义和统计意义。
在最初的24周安慰剂对照研究结束时，所有参与者都有机会参加开放标签随访以调查该药对长期生存的影响。其中绝大多数人都同意参加。
三年后的新研究显示，那些最初被随机分配到AMX0035组的受试者跟最初接受安慰剂组的受试者相比其死亡风险降低了44%。这相当于最初的AMX0035受试者比安慰剂组平均多活了6个半月。
研究论文资深作者Merit Cudkowicz表示：“这是首批显示对功能和生存都有影响的研究之一。我们希望这只是治疗肌萎缩性侧索硬化症的许多新疗法的开始。”
试验中，这种实验性药物被证明是相对安全的，其在活性组和安慰剂组中都报告了相同数量的副作用。
从传统研发流程上来看，在这个节骨眼上，一种新药将需要进入到更大规模的三期人体试验、在更大更多样化的队列中验证这些结果。然而，这一期的研究将需要投入大量的时间和资金来，这意味着该药在最好的情况下还要几年时间才能上市。
AMX0035二期试验的共同出资人--肌萎缩性脊髓侧索硬化症协会(ALS Association)最近发起了一项公开请愿，呼吁美国食品和药物管理局(FDA)放弃通常情况下需要的三期试验从而能立即向ALS患者提供该药物。
实际上，药物在三期试验完成之前就开始给患者使用的情况并不罕见。FDA的扩大准入和同情使用协议是为了尽快加快有希望挽救生命的药物的准入。但如果一种药物在没有进行任何更大规模的三期调查的情况下就获得完全批准这在某种程度上是不寻常的。
虽然AMX0035的三期临床试验尚未公布，但该试验药物的另一个二期临床试验已接近完成。本试验旨在研究AMX0035对阿尔茨海默病患者的安全性和神经效应。
相关研究报告已发表在《Muscle & Nerve》上。
