京都大学等研究小组发表了使用iPS细胞发现的药物具有阻止症状恶化的效果，宣布了这一病症为“肌萎缩性侧索硬化症”。
京大iPS细胞研究所的井上治久教授等人的研究小组，用ALS患者的iPS细胞再现生病的细胞，用各种药物尝试效果时，发现白血病的治疗药物“bostinive”有可能抑制ALS的恶化。 可以认为阻止ALS发展的例子是世界首次。
井上治久京大学iPS细胞研究所教授(神经内科)在得出“还是少数人的结果”的基础上，说“考虑到了用科学的力量能够抑制ALS”。 只是，这次试验的主要目的是确认安全性，因为人数很少，所以无法统计判断是否有效果。 今后，计划规模更大的试验。
ALS肌力下降，一旦发展就不能呼吸。日本国内的患者约有9千人，有延缓进展的对症治疗药物，但没有根本的治疗药物。 井上教授等人用患者的皮肤制造了iPS细胞，再现了疾病的细胞。 我们从其他疾病使用的药物等中调查了有效果的药物，锁定了治疗白血病的药物“博世替尼”很有前景。
这次的临床试验以确认了在ALS发病后的早期，以一定的速度发展的患者为对象。 每天服用100~300毫克波黑12周的9名患者中，5人病情停止发展。 井上教授解释说:“发生了平时看不到的现象。” 9人中，剩下的4人的进度没有变化。
在调查服药前的血液时，发现停止恶化的5人与没有停止恶化的4人相比，神经细胞损坏时排出的蛋白质量更少。 据说可以成为药物是否有效的指标。
这次试验的结果将在10月3日开始召开的“第25届世界神经学会议”上在线发表。
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